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Gene Therapy:科学家开发出高效重编程干细胞的新型系统
作者: Alit     来源:Alit     发布日期: 2019/3/22 9:49:16     浏览次数:362

诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cell)是许多再生医学研究的主力军,其能从分化细胞开始,当暴露在一系列复杂的遗传混合制剂中时就会被重编程为多能干细胞,近日,一项刊登在国际杂志Gene Therapy上的研究报告中,来自梅奥诊所的科学家们通过研究表示,利用麻疹病毒载体,他们就能实现将四个重编程因子的多载体过程转化称为单一循环的载体过程。这一过程是安全、稳定、快速且能应用于临床实践中。


图片来源:Mayo Clinic


研究者Patricia Devaux表示,如果在临床中我们能成功利用重编程干细胞来治疗患者的话,那么就能确保这种疗法是安全且有效的,也就是说,其不会带来突变和潜在诱发肿瘤的风险;长期以来梅奥诊所的研究人员一直利用麻疹病毒载体来安全治疗癌症患者,如今他们将一个多载体的过程整合成为单一的过程,同时也被证明是非常有效的。


此前,四种重编程因子(蛋白质OCT4,SOX2,KLF4和cMYC)能被引入细胞中诱导其以适当的方式进行改变,从而达到研究者的预期结果,这就会导致潜在部分重编程细胞的出现,因为并不是所有细胞都接受了重编程所需的四个因素;这项研究中,研究者就将上述四个重编程因子整合入麻疹病毒载体中,使这一过程一步完成,而且所有的靶向性细胞都能被潜在重编程。


值得注意的是,研究者所使用的麻疹病毒是减毒过的,即去除了病毒的危险因素,正如它们在疫苗中一样,同时病毒也能作为运输其它遗传物质的载体,麻疹病毒因其安全、快速及可靶向性操作经常会被研究者使用。最后研究者表示,一种不进行基因组修饰的临床可用的重编程系统或许能使诱导多能干细胞疗法的广泛应用成为可能,在这些疗法中,研究者就能使得患者自身的细胞被重编程,从而在特定的疾病器官中发挥作用,避免细胞排斥的风险。


原始出处:

Qi Wang, Alanna Vossen, Yasuhiro Ikeda, et al。 Measles vector as a multiple genes delivery platform facilitating ipsC reprogramming, Gene Therapy (2019)。 DOI: 10。1038/s41434-019-0058-7


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